Cathie Wood 提4種生物醫療革命  基因編輯將消滅奇難雜症 醫癌症不用靠器官捐贈 身體會自然生長「新器官」?

Cathie Wood 提4種生物醫療革命 基因編輯將消滅奇難雜症 醫癌症不用靠器官捐贈 身體會自然生長「新器官」?

ARK指,基因組「工具包」正在擴展以提供更完整、更豐富、更準確的生物學視圖。

撰文:經一編輯部|圖片:unsplash

在ARK的Big Idea報告內提到:

「下一代DNA測序(NGS)是基因組革命背後的驅動力。」

長讀測序

下一代的測序正是長讀測序(Long-Read Sequencing, LRS),在過去短讀測序(Short-Read Sequencing , SRS)佔了主導地位,但ARK認為長讀測序將迅速獲得市場分額,原因是新技術可提供人類基因組的更完整圖片。

究竟LRS和SRS系統的分別是甚麼?

事實上,兩種的技術均涉及三個程序:將基因組分成較小的片段;用高分辨率光學元件分析片段;用高效的計算機算法重新組裝基因組。SRS把很多測序片段(reads)小片段(150 bp),混合成共識序列(consensus sequence)。

該方法捕獲小的突變,但無法檢測到較大的改組(稱為結構變體),亦不能看到隱藏在重複基因組區域(例如AAAA)中的突變。

較舊的LRS系統讀取的讀數較大(> 10,000-bp),雖然在每個鹼基的水平準確性較差,但卻提供了更完整的基因組圖譜。

雖然LRS系統有自身的缺點,但技術受惠於深度學習的算法,例如Google的DeepVariant有助提升合成式、納米孔的LRS技術的效用。

在成本方面,雖然納米孔LRS準確度不高,但基因組排序的成本只需500美元,成本效益較SRS高,有望做到全民排序。合成式LRS技術雖然比較昂貴,但準確度比SRS高2.5倍,比納米孔LRS高30倍。

根據ARK的估計,使用LRS進行人類基因組測序的成本將降至100至200美元,與SRS一致,到2025年底,其準確性將優於所有SRS(見圖表五)。

LRS適合一些臨床應用,例如兒科重症監護環境下,其快速全基因組測序(WGS)的報銷率很高,診斷提供者利用LRS可有更大的靈活性。

在ARK看來,無論序列內容如何,LRS工具都可以提供最全面的變異檢測。

ARK認為,由於較低的測序成本以及對高精度和完整結果的需求,對LRS的需求已達到拐點。包括測序耗材,儀器和服務在內,到2025年LRS的收入,可能會從2.5億美元增長到50億美元。

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多癌篩查

所有實體瘤均遵循從局部可治療到轉移性和致死性的可預測路徑,為早期發現提供了依據。

在五年內,惡性轉移癌症僅佔新病例的17%,但導致所有癌症死亡的55%。局部癌的平均五年生存率為89%;而惡性轉移癌僅為24%。

除了體細胞突變、循環蛋白和免疫標記外,機器學習算法已將DNA甲基化浮出水面,作為用於早期癌症檢測的新型且高度敏感的生物標記。

下一代DNA測序(NGS)的成本快速下降,使液體活檢成為可能性。合成生物學的進步,幫助臨床醫生在高噪聲環境中,可發現癌症的微弱訊號。

目前的多癌症篩查費用不便宜,隨著人口規模的臨床效用數據激增,ARK認為1,500美元的價格,將會打開65至80歲的多癌症篩查市場,而這正是癌症發病率達到頂峰的年齡段。

當價格降至1,000美元以下時,幾乎可以對40歲以上的所有年齡段的人,進行成本有效的篩查,僅在美國,就可能挽救多達140萬人的生命。

雖然1,500美元的單價可以打開市場,但1,000美元的單價甚至可以改變癌症死亡率曲線。

創新技術之間的融合,使多癌症篩查的成本從2015年的30,000美元下降到如今的1,500美元,降低20倍;而據ARK的研究,到2025年,成本再下降了80%至250美元。

如果被完全採用,僅在美國,多癌篩查就應擴大到1,500億美元的市場。

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細胞和基因療法:第二代

第二代細胞和基因療法,會從以下三個方向改變:液體腫瘤到實體腫瘤;細胞療法由異體,變為自體;基因編輯將由離體,變為體內。

液體腫瘤到實體腫瘤:一般來說,癌症療法通常是會先測試到液體腫瘤(即血液惡性疾病,如淋巴瘤、多發性骨髓瘤、血癌),但實體腫瘤卻佔診斷出的癌症的88%。

美國食品和藥物管理局(FDA)在10年的試驗,其中七年是集中在實體腫瘤,其後批准了口服化療藥物Gleevec。

從這個時間表來看,FDA可能會在2025年批准首個針對實體腫瘤的CAR-T治療。

AI、基因編輯和NGS的幫助下,失敗率應該降低和上市時間加快,從而加快批准率。

細胞療法由異體,變為自體:「同種異體細胞療法」涉及「現成」或捐贈的細胞;而「自體細胞療法」則可修飾患者自身的細胞。

「同種異體療法」的一種風險是宿主免疫系統,或會攻擊新改造細胞,儘管存在這種風險,同種異體細胞仍可改善癌症早期階段的治療,並將成本降低一個數量級。

而在ARK看來,向同種異體試驗的轉變將會繼續。

離體到體內基因編輯

目前的離體基因編輯,指的是在體外修飾患者的細胞,然後將其移植回患者體內;而體內基因療法則可在身體內修飾患者體內的細胞。與體外不同,體內療法無法在轉導(Transduction)前,檢查已編輯的細胞。

也就是說,體內基因療法更具成本效益,並且更易於製造和量產。

它還使人們能夠更多地接觸肝臟、眼睛、中樞神經系統(CNS)和肌肉。體內基因治療,可使基因編輯隨時間的推移,治療數千種罕見疾病。

ARK認為,根據典型的試驗失敗率進行調整,在未來十年中,約有170種基因療法,可能會被批准並商業化。

包括TIL、TCR和CAR-T細胞療法,細胞免疫療法的創新,可以使市場總量(TAM)增長近三倍,在當前130億美元的TAM中增加300億美元。

異基因療法使在癌症的早期階段更容易應用,或使TAM增加700億美元。細胞療法創新和同種異體細胞的結合,可增加1,500億美元的收入,並使腫瘤基因療法的總體TAM約增20倍,達到2,600億美元以上。

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