【基因療法奪童命】DMD男童接受試驗後離世　事隔近一年始披露　兩周內第二宗同類事故　IIT監管機制惹質疑

內地基因編輯治療研究再度傳出噩耗。一名患有罕見遺傳病「杜氏肌營養不良症」（DMD）的男童，於去年8月參加基因編輯臨床試驗後死亡，事件疑似被隱瞞近一年，直到近期才被外媒披露。涉事公司輝大基因其後發表聲明，證實男童在接受高劑量藥物後出現嚴重免疫反應，最終不幸離世。據報道，該項研究在上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心進行，用作測試名為「HG302」的新型基因編輯療法，屬全球首次於人體測試同類療法的臨床試驗之一。

【事件經過】高劑量給藥後急性呼吸衰竭　四人試驗死一人

根據披露的資料，今次試驗僅招募四名年齡介乎4至8歲的男童，死者為第四名、亦是最後一名受試者，當時接受的藥物劑量較前三人高。聲明指出，男童在接受高劑量腺相關病毒（AAV）載體全身給藥後，出現急性呼吸窘迫綜合症，情況急轉直下，最終搶救無效死亡。輝大基因強調，其餘三名受試者目前情況相對穩定，未有出現嚴重臨床綜合症。值得留意的是，據報道，試驗過程中曾因首名受試者體內僅檢測到微量抗肌萎縮蛋白，其後決定將給藥劑量大幅提升，惟涉事研究並未設有獨立的數據安全監察委員會，令劑量調升的決定未經第三方審視，被質疑是事件的關鍵缺口之一。

【公司回應】否認隱瞞　稱已按時上報監管當局

面對外界質疑事件被隱瞞近一年，輝大基因發表聲明否認說法，強調事件已在規定時限內，通過醫院倫理委員會與監管流程完成上報，並非刻意隱瞞。公司又表示，已就事件展開全面調查，包括實驗室檢測、免疫學與病理學分析及屍檢，完整的研究結果已於今年1月提交同行評審，稍後將隨論文發表公布更多細節。不過，據報道，公司自去年中在學術會議公布初步數據後，其後逾一年未再對外交代試驗進展，期間亦有多名核心管理層相繼離職，令外界對其資訊披露的透明度存疑。

【接連事故】兩周內第二宗　六歲女童案同惹關注

今次並非內地兩周內首宗被披露的基因編輯治療致命個案。此前，一份國際學術期刊揭露，一名6歲女童於去年3月在上海接受另一項針對腦部靶向的基因治療後死亡，涉事研究由上海交通大學相關醫療機構進行，衛生部門及校方其後已就死因展開調查。研究團隊其後發表論文時，未有提及涉事試驗，同樣被質疑存在資訊披露不足的問題。接連兩宗致命事故，均涉及所謂「研究者發起的臨床研究」（IIT），即由醫療機構或研究人員自行發起、毋須經過與新藥審批同等嚴格監管程序的臨床研究模式，令外界對相關安全通報機制及資訊公開制度的完備程度，產生強烈憂慮。

兩宗個案先後曝光，令內地基因編輯治療的臨床試驗安全通報機制再度成為焦點。基因編輯技術被視為治療罕見遺傳病的重要方向，惟技術愈前沿，患者與受試家庭承受的未知風險亦愈高，如何在鼓勵創新研究與保障受試者安全之間取得平衡，仍是監管當局與業界需要正視的課題。至於相關研究的完整數據及後續監管檢討結果，仍待進一步公布。

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